Egy örökletes, genetikai betegség, a gerinc eredetű izomsorvadás, más néven spinális izomatrófia (SMA) kezelésére szolgáló gyógyszert díjazott a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság. Az Év Gyógyszere 2025 elismerést a Novartis Hungary Kft. onaszemnogén abeparvovek hatóanyagú készítménye nyerte, amely számottevően növeli a génterápiás kezelésben résztvevő kisgyermekek túlélési esélyeit, csökkenti a légzéstámogatás szükségességét és elősegíti a motoros funkciók fejlődését. A díjat a szakmai szervezet éves nemzetközi konferenciáján adták át, 2026. június 3-án.
A Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság immár három évtizede alapította Az Év Gyógyszere védjegyzett díjat, amellyel elsősorban valamely betegség kezelésében áttörést jelentő, korszerű gyógyszerkészítmények magyarországi elterjedését kívánja ösztönözni. Ugyanakkor e díj elismeri a hazánkban tevékenykedő gyógyszeripari vállalatok törekvéseit és elkötelezettségét a betegek gyógyításának elősegítésében. Az Év Gyógyszere díjra beadott pályázatokat a Társaság vezetőségi tagjaiból és független klinikus szakértőkből választott szakmai bírálóbizottság értékeli a hatásmechanizmus tudományos újdonságát, a készítmény terápiás hiánypótló voltát, illetve azt is, hogy mi a gyógyszer hazai kutatás-fejlesztési hozzáadott értéke.
A szakmai zsűri véleménye alapján a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Táraság közgyűlése 2026-ban e rangos elismerést a Novartis Hungary Kft. Zolgensma elnevezésű génterápiás készítményének ítélet oda, amelyet a svájci központú innovatív gyógyszeripari vállalat egy ritka, örökletes neuromuszkuláris betegség, a spinális izomatrófia (SMA) kezelésére fejlesztett ki.
E betegség az SMN1 mutációja következtében alakul ki, és a mozgató idegsejtek fokozatos pusztulásához vezet. A Zolgensma a betegség genetikai kiváltó okát kezeli úgy, hogy egy működő SMN1 gént visz be a szervezetbe. Az egyszeri alkalommal, intravénásan végzhető kezelés során a terápiás gén a sejtmagon belül úgy marad fenn, hogy tartósan lehetővé teszi az SMN fehérje termelődését. Ezáltal számottevően növeli a génterápiás kezelésben résztvevő kisgyermekek túlélési esélyeit, csökkenti a légzéstámogatás szükségességét és elősegíti a motoros funkciók fejlődését. A klinikai vizsgálatok során különösen kedvező hatásokat figyeltek meg a tünetek megjelenése előtt vagy korai stádiumban kezelt betegeknél. Ez is alátámasztja a korai diagnózis és a mielőbbi beavatkozás jelentőségét.
Az Év Gyógyszere 2025 díjat Professzor Dr. Helyes Zsuzsanna, a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság elnöke adta át Colette Matz-nek, a Novartis Hungary Kft. ügyvezetőjének a szakmai szervezet éves nemzetközi konferenciáján, 2026. június 3-án.
Professzor Dr. Helyes Zsuzsanna a díjátadón kifejtette: „Az Év Gyógyszere díj számunkra nem csupán egy szakmai elismerés, hanem annak megerősítése, hogy a tudományos innováció valódi, kézzelfogható előnyöket tud hozni a betegek számára. Társaságunk célja a kezdettől fogva az, hogy az ilyen, áttörést jelentő és betegközpontú terápiák minél szélesebb körben elérhetővé váljanak Magyarországon, és hozzájáruljanak a hazai betegellátás folyamatos fejlődéséhez”.
Colette Matz a díj átvételekor kiemelte: „Az SMA egy ritka és súlyos genetikai betegség. Az érintett családoknak hosszú ideig úgy kellett megküzdeniük vele, hogy nem állt rendelkezésükre olyan terápia, ami segíthetett volna. Az Év Gyógyszere 2025 díjjal elismert génterápiánkkal reményt adhatunk számukra, hiszen ez az egyszeri kezelés pozitívan befolyásolhatja egy gyermek életének alakulását.” Hozzátette: „Ez az elismerés a Novartis Hungary munkatársai elhivatott és professzionális munkájának szól, akik nap mint nap azért dolgoznak, hogy a betegek hozzáférhessenek a legkorszerűbb terápiákhoz. Rendkívül büszke vagyok arra, amit elértek”.
ZOLGENSMA
