Az Év Gyógyszere 2019 címet a Richter atípusos antipsychotikumának, a cariprazine hatóanyagot tartalmazó Reagilának ítélte a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság (MFT). Az díjat idén júniusban vehettek át a cég képviselői. Az elismerés kapcsán Prof. Dr. Ferdinandy Pétert, az MFT elnökét kérdeztük a díjról, és Dr. Németh Györggyel a Richter Gedeon Nyrt. orvostudományi igazgatójával készítettünk interjút a Reagila fejlesztésével kapcsolatban.
Az Év Gyógyszere díjat az MFT alapította 1997-ben azzal a szándékkal, hogy szakmai presztízsével segítse elő azon nemes célt, hogy hazánkban a betegségek gyógyításában a legkorszerűbb, leghatékonyabb, legbiztonságosabb, és leginkább betegbarát készítmények terjedjenek el. Az Év Gyógyszere 2019 pályázati kiírásra Magyarországon bejegyzett gyógyszergyártó és/vagy forgalmazó cégek jelentkezhettek olyan gyógyszerkészítménnyel, amely az EU-ban és/vagy Magyarországon forgalomba hozatali engedéllyel rendelkezett adott időszakban.
A Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaságról és az aktuális „Az Év Gyógyszere” pályázatról a társaság honlapján: www.huphar.org oldalon találhatóak további információk. A pályázat minden évben kiírásra kerül, azonban a független szakértőket is bevonó bírálóbizottság nem feltétlenül adja ki minden évben a díjat, illetve különleges esetben kettő díjat is kiadhat, amilyen esetek ugyan ritkán, de előfordultak. Az Év Gyógyszere 2020 pályázat az idei évtől kezdve a nagy érdeklődésre való tekintettel a társaság döntése értelmében kibővül a gyógyszer és orvostechnikai eszközök kombinációs termékek kategóriával.
Egy a magyar kutatók által feltalált és kifejlesztett gyógyszerről van szó. A Cariprazine eddig több mint 60 klinikai vizsgálatában a Richternek nélkülözhetetlen szerepe volt. Ez vonatkozik a koncepció, a klinikai fejlesztési stratégia kialakítására és emellett a vizsgálatok döntő részében a Richter operatív, technikai logisztikai segítséget is nyújtott. Ebből is érzékelhető, hogy a Richter klinikai kutatása – a magyar orvostudományi szellemi hozzáadott érték – volt a legmeghatározóbb és a Richter nézett a legnagyobb kihívással szembe, hogy ez a gyógyszer a betegek rendelkezésére állhasson. Ennek eredménye, hogy többek között Euróbában és az Egyesült Állomokban – de most már sok más országban is – a gyógyszer elérhető a betegek számára, sőt az Egyesült Államok piacán blockbuster termékké vált, ami azt jelenti, hogy egy év alatt a forgalma meghaladta az 1 milliárd dollárt. Ilyen eredményt eddig sem Magyarországon sem a régióban nem sikerült elérni – ez az országunknak egy rendkívül jelentős orvostudományi mérföldköve.
Miután az egészséges önkéntesekkel zajló klinikai vizsgálatokkal a biztonságosságot és dózistartományt körbejártuk, három meghatározó mérföldkő volt a fejlesztés során. Először feltáró jelleggel megvizsgáltuk a klinikai hatékonyságot párhuzamosan két indikációban: szkizofréniában és un. bipoláris mániában. Mindkét indikációban igazoltuk a hatékonyságot az általános tünetekre. A klinikai kutatás következő szakasza két szálon futott: az előbbi vizsgálatokból származó adatokat visszamenőlegesen un. post hoc értékeléssel elemeztük, hogy milyen tünetcsoportokra fejtheti ki a hatását legmarkánsabban a Cariprazine, hol van többletértéke. Itt két területet, tünetcsoportot sikerült meghatároznunk: az un. negatív tüneteket (visszahúzódás, motiválatlanság, iniciatívátlanság, öngondoskodás zavara) és a kognitív tüneteket (a koncentráció, emlékezés, a komplex gondolkodás zavarai). El kellett döntenünk, hogy a fentiek közül melyik irányt válasszuk először.
A negatív tünetcsoport mellett döntöttünk, mert ha ebben igazoljuk a hatékonyságot, a szkizofrénián belül egy eddig kezelhetetlen betegcsoport számára nyílik meg egy a terápiás lehetőség. A döntésben ugyanekkora súllyal szerepet játszott az is, hogy ez az irány a bipoláris depresszióban szenvedő betegekben való hatékonyságra is szolgáltatott információkat.
A harmadik szakaszban ezt a kreatív koncepciót sok év kutatómunkájával sikerült igazolni. Tehát a klinikai adatok másodlagos elemzéseivel képesek voltunk a Cariprazine olyan tulajdonságaira is jeleket találni, amelyek hatalmas, eddig ki nem aknázott értéket jelentenek és ezeket később prospektív vizsgálatokkal tudtuk igazolni. Összefoglalva tehát ezen mérföldkövek sikerével a szkizofrénián belül a legnagyobb kielégítetlen orvosi igényre egy „first in class” gyógyszer áll rendelkezésre és emellett egy széles pszichiátriai betegség spektrumra – a bipoláris mániára és depresszióra – tudtunk gyógyszert biztosítani.
A cariprazine olyan egyedülálló klinikai profillal rendelkezik, amely szélesebb a többi antipsychotikumtól. Emögött pedig egy egyedülálló hatásmechanizmus áll: a Cariprazine dopamin D3 parciális agonizmusa. A D3 receptorokon történő hatás klinikai relevanciájával kapcsolatban csak feltételezések voltak, most klinikai adatokra tudunk támaszkodni. Sikerült bizonyítanunk, hogy, a Cariprazine olyan korábban kielégítetlen orvosi igényekre nyújt megoldást, amelyre más antipsychoticum nem képes. Ezért is mondjuk, hogy széles spectrumú, „first in class” új generációs antipsychotikum.
Egy originális gyógyszer fejlesztéséről van szó, nemzetközi szinten szakmailag a legprofesszionálisabb gyógyszerfejlesztőkkel vagyunk egy ligában. A legmagasabb mércét állító hatósági elvárásoknak kellett megfelelni, mint az USA-beli FDA és az Európai Uniós EMA (az amerikai és európai gyógyszerügyi hatóság). Az FDA illetékes bizottságánál szinte félévi rendszerességgel voltak a meghallgatások, 7 alkalommal kellett a szakmai kérdéseikre a válaszainkat bemutatnom illetve a klinikai kutatási koncepciót megvitatni. A minőség elvárások mellett a számadatok is beszédesek: több mint 60 vizsgálat futott 4 kontinens 29 országában mintegy 1600 vizsgálati központban, megközelítőleg 12 000 beteg bevonásával. Természetesen a klinikai kutatás rendkívül jelentős összegeket emészt fel, amely csak nemzetközi együttműködés és költségmegosztás révén biztosítható. Az operatív megvalósítás partnercégekkel közösen folyt (A Forest Laboratories-t – később Actavis-t, Allergant, majd Abbvie-t – kell itt elsősorban kiemelni), tehát a csapatmunka nemcsak Richteren belül vált nélkülözhetetlenné, hanem nemzetközi szinten is. Ez kihívás volt, de egyben rengeteg tapasztalattal is gazdagodtunk. A korábban említett kreatív gondolkodás mellett magas színtű és széles körű szakmai tudással rendelkező motivált szakértői gárda, kitartás, elkötelezettség, megfelelő finanszírozás és bizalom is nélkülözhetetlen feltétele volt az elért eredményeknek.
Az egyedülálló farmakológiai profil határozza meg a Cariprazinban rejlő klinikai potenciált. Tehát farmakológiai profilt fordítottuk le klinikai hatékonyságra. Konkrétan a dopamin ingerületátvivő anyag hiánya és túlzott jelenléte következtében kialakult tüneteket is tudjuk kezelni egyszerre, úgy, hogy a különböző agyi területeken, régiókban a kórosan csökkent, illetve a túlságosan megnövekedett ingerületátvivő dopamin szintet is normalizálni tudja a cariprazine. Ezt a különleges profilt a dopamine D2 receptor antagonizmus mellett az említett D3 partiális agonizmus biztosítja, amely más antipsychotikumoknál nincs jelen, vagy nagyságrendileg kisebb. Ez egy olyan egyedülálló klinikai profil, amely szélesebb a többi rendelkezésre álló antipszichotikumoknál. Eddig nem nyílt lehetőség olyan terápiára, amely egyidejűleg tud kezelni olyan tünetcsoportokat, amelyek mögött eltérő pathofiziológiai tényezők állnak.
2018 márciusában a Magyar Innovációs Alapítvány Innovációs Nagydíjban részesítette a Richter Gedeon Nyrt-t „A cariprazine (Vraylar®/Reagila®), egy új originális magyar gyógyszer a világpiacon” című pályázatáért. Az Innovációs Nagydíjat Latorcai János, az Országgyűlés alelnöke és Pálinkás József, a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal elnöke adta át Bogsch Eriknek, a Richter Gedeon Nyrt. elnökének a Parlamentben.
2019 őszén a Cariprazinnak ítélték a Galenus von Pergamon Díjat, melyet a farmakológia nem hivatalos „Nobel-díjaként” is ismernek Németországban. „Az egészségügyi ellátás fejlesztése Németországban” mottó alatt, a Springer Medizin által szponzorált rangos díj szakellátás kategóriájában bizonyult a legjobbnak, mint az év egyik kiemelkedő innovációja.
2020 júniusában pedig a Reagilának ítélte a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság Az Év Gyógyszere 2019 címet. A tekintélyes elismerést Ferdinandy Pétertől, az MFT elnökétől vehette át Bogsch Erik.
A nemzetközi publikációk száma 85 felett van többek között olyan magas reputációjú újságokban, mint a Lancet. A több mint 220 poszter és több mint 50 szóbeli előadás kiemelt nemzetközi rendezvényeken szintén jól érzékelteti a fogadtatást.
De persze a betegek a legfontosabbak: a készítmény a leggyorsabban növekvő orális antipszichotikum az Egyesült Államokban és 2019-es évben alapján – 174. hellyel – bekerült a világ 200 legkeresettebb gyógyszere közé. Csak az USA-ban a 2016 márciusi piaci bevezetés óta több mint 320.000 beteget kezeltek vele és több mint 2 millió felírás történt.
A cikk innen tölthető le.
